Saiki kita bisa reprogram badan kita
FDA wis ngijinake perawatan terapi gen kanggo pisanan-pamindhahan bersejarah ing riwayat kedokteran. Pangobatan anyar - Kymriah (tisagenlecleucel) -benerake modifikasi T-sel kanggo ngalami leukemia.
Perjanjen Kymriah minangka panjalukan kanggo persetujuan saka terapi gen liyane sing bakal nimbulaké kanker lan penyakit serius liyane kanthi nggunakake novel lan pendekatan sing menarik: ngrogram awak liwat saranan artifisial.
Cell-Based Gene Therapy
Terapi gene berbasis seluler nuduhake laku ngenalake materi genetika anyar menyang populasi sel tartamtu lan banjur ngenalake maneh sel-sel sing dimodifikasi kasebut menyang awak. Sawise ing awak, sel-sel anyar iki bisa ngasilake protèin sing bisa nglawan kanker utawa penyakit serius liyane.
Kymriah nyakup introduksi sel-T sing diowahi kanthi genetis-jinis lymphocyte, utawa sel getih putih-menyang awak. Sel-sel T sing dimodifikasi iki ngenali lan nyerang sel leukemia.
Terapi gene luwih disenengi kanggo kemoterapi amarga terapi gen kurang beracun. Kemoterapi nyebabake kabeh awak lan nyebabake efek sampingan awak. Kanthi terapi gene berbasis sel, sel re-engineered ditrapake sacara lokal lan tumor khusus.
Saliyane dadi bentuk terapi gen, Kymriah uga minangka agen immunotherapeutic. Immunotherapy migunakake daya sistem kekebalan kanggo ngobati penyakit.
Kymriah Dijlentrehake
Ing istilah teknis, Novartis's Kymriah minangka eksperimen antigen chimeric antigen eksperimental (CAR) T-cell therapy sing digunakake kanggo nambani kambuh utawa refractory (ie, tahan kanggo perawatan) Leukemia lymphoblastic akut B-sel.
Kymriah minangka wangun imunoterapi sing disesuaikan karo sel T dhewe pasien sing dikumpulake lan dikirim menyang pusat manufaktur.
Sel-T dituku nggunakake prosedur sing disebut leukapharesis.
Ing tengah manufaktur, sel-T iki diowahi kanggo kalebu gene sing kodhe kanggo ekspresi CAR. Sel kasebut diowahi maneh menyang pasien. Sawise ing awak, CARs ngarahake antigen spesifik sing disebut CD19 sing dumunung ing permukaan sel leukemia lan mateni sel kanker kasebut. Sawise ing getih, sel-T sing dimodifikasi iki tuwuh lan berkembang kanggo mbasmi kanker ing rong utawa telung minggu.
Para ahli ing FDA adhedhasar persetujuan Kymriah ing lengen siji saka uji coba klinis tahap II kang 63 bocah, remaja, lan wong diwasa enom karo leukemia limfoblastik akut B-sel kaku utawa refrakory nampa dosis siji saka perawatan. Saka peserta kasebut, 83 persen dadi remisi sawise telung sasi. Salajengipun, 75 persen tetep bebas penyakit sawise nem sasi. Penting, Kymriah diwenehake minangka Priksa Prioritas lan sebutan Therapy Terobosan dening FDA.
Leukemia lymphoblastic akut yaiku kanker sumsum balung lan getih. Iki nyebabake awak nggawe limfosit abnormal. Sèl-sèl getih abnormal iki ngedhunaké sel getih sing sehat ing sumsum balung. Kita perlu sel getih kita kanggo urip.
Nalika jumlah sel darah normal nurun sacara dramatis, pati bisa dumadi.
Senajan bocah-bocah sing wis dewasa bisa ngembangake ALL, iku minangka penyakit bocah. Sekitar 90 persen bocah kanthi ALL menyang remisi sawise perawatan. Kymriah disetujoni kanggo dienggo ing pasien sing luwih enom saka 25 taun lan duwe kanker sing kambuh utawa kanker sing tahan kanggo perawatan.
Keprigelan Tentang Kymriah
Salah siji babagan efek samping negatif saka samubarang terapi antibodi monoklonal yaiku sindrom pelepasan sitokin, reaksi infus kang uga disebut badai sitokin. Cytokines minangka protèin cilik sing disekresi karo sel lan duwé pangaruh ing sel liya.
Ing akèh wong, gejala sindrom pelepasan sitokine sing entheng utawa moderat lan bisa gampang diobati. Gejala kasebut kalebu:
- tekanan darah rendah
- lemes
- tachycardia
- sirah
- mriyang
- mual
- ngguyu
- kurang ajar
- pitik tenggorokan
- gangguan sing ana
Nanging, pasien sing duwe kanker getih kaya ALL-ana ing risiko dhuwur ngalami badai sitokin abot karo gejala sing ngancam nyawa. Mulane, infusi kudu dienggo ing pusat volume dhuwur karo para pakar sing dilatih kanggo ngatur komplikasi serius kaya badai sitokin.
Akhire, Kymriah dijadwalake bakal mbayar watara $ 500.000. Nanging, perawatan karo Kymriah isih luwih murah tinimbang transplantasi sumsum tulang, sing umum digunakake ing perawatan leukemia.
Tembung Saka
Refractory utawa relapsing ALL minangka penyakit mematikan. Persetujuan Kymriah nyedhiyakake pangarep-arep kanggo sawetara atus wong enom ing Amerika Serikat sing ora duwe pilihan perawatan. Wis buktiaken efektif ing uji klinis. Nanging, uji coba klinis diwatesi kanthi durasi, lan tetep ditemokake yen Kymriah bisa ngasilake remisi seumur hidup.
Ing istilah sing nyenyet, persetujuan dening FDA sajrone sajrone terapi gen kanggo pisanan ngembangake obat anyar: umur ing ngendi kita bisa ngolah ulang sel kita kanggo nglawan kanker lan penyakit mematikan liyane.
> Sumber:
> Breslin S. Cytokine-release syndrome: gambaran lan implikasi implikasi. Jurnal Pengobatan Onkologi Klinik. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKS CAR T Therapy kanggo Leukemia. Cancer Discovery. 27 Juli 2017.
> FDA News Release. Persetujuan FDA ndadekake terapi gen sing pertama kanggo Amerika Serikat. 30 Agustus 2017.
> Dhuwur KA. Gen Terapi ing Kedokteran Klinis. Ing: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Kelainan Cell White. Ing: Halter JB, Jus Ouslander, Studenski S, KP Tinggi, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.