Gejala penyakit, diagnosis, lan perawatan Krabbe

Penyakit Krabbe minangka kondisi degeneratif sing nyebabake sistem syaraf

Penyakit Krabbe, uga dikenal minangka leukodystrophy sel globoid, minangka penyakit genetik degeneratif sing nyebabake sistem saraf. Wong sing duwe penyakit Krabbe duwe mutasi ing gene GALC. Amarga saka mutasi iki, ora ngasilake enzim galactosylceramidase. Kurangé populasi iki nyebabake mundhut lapisan protèktif sing nutupi sel saraf, sing disebut myelin .

Tanpa lapisan protèktif, syaraf kita ora bisa mlaku kanthi bener, bakal ngrusak otak kita lan sistem saraf kita.

Penyakit Krabbe mengaruhi kira-kira 1 saka 100.000 wong ing saindenging donya, kanthi kacilakan sing luwih dhuwur ing sawetara wilayah ing Israel.

Gejala Penyakit Krabbe

Ana papat subtipe saka penyakit Krabbe, sing duwe wiwitan lan gejala sing dhewe.

Tipe 1 Infantile Wiwit umur 3 nganti 6 sasi
Tipe 2 Late Infantile Wiwit 6 sasi lan 3 taun
Tipe 3 Juvenile Wiwit umur 3 nganti 8 taun
Tipe 4 Muncul dewasa Wiwit kapan sawise umur 8 taun

Awit penyakit Krabbe nyebabake sel-sel syaraf, akeh gejala sing nyebabake neurologis. Tipe 1, bentuk bayi, nyatet 85 nganti 90 persen kasus. Tipe 1 maju liwat telung tahap:

Jenis-jenis liya saka penyakit Krabbe diwiwiti sawise periode perkembangan normal. Jinis iki uga luwih alon tinimbang Tipe 1. Anak-anak umume ora tahan luwih saka rong taun sawisé Tipe 2 diwiwiti. Pangarep-arep urip kanggo Jinis 3 lan 4 beda-beda, lan gejala bisa uga ora abot.

Carane Krabbe Disease Diagnosis

Yen gejala bocah kasebut ngandhut penyakit Krabbe, tes getih bisa dilakoni kanggo ngerteni yen kekurangan galactosylceramidase, sing ngandharake diagnosis penyakit Krabbe. Tumbukan lumbal bisa kanggo nyonto cairan cerebrospinal. Biasane tingkat protein sing dhuwur bisa nunjukake penyakit kasebut. Kanggo bocah lair kanthi kondisi, loro wong tuwa kudu nggawa gen sing mutasi - sing ana ing kromosom 14. Yen wong tuwa nduwe gen, bayi sing isih bayi bisa dites ngalami galactosylceramidase. Sawetara negara sing menehi tes bayi kanggo penyakit Krabbe.

Perawatan

Ora ana tamba kanggo penyakit Krabbe. Pasinaon sing anyar nunjukake transplantasi sel stem hematopoietik ( HSCT ), sel stem sing berkembang dadi sel darah, minangka perawatan potensial kanggo kondisi kasebut. HSCT paling apik nalika ditrapake kanggo pasien sing durung ditampilake gejala utawa gejala symptomatic.The sing paling apik nalika ditrapake ing sasi kapisan.

HCST bisa entuk manfaat karo wong-wong sing kelaran-kedadeyan utawa penyakit alon progresif lan bocah-bocah karo penyakit infeksi nalika bayi diwenehi cukup awal. Nalika HCST ora bakal ngobati penyakit kasebut, bisa nyedhiyakake kualitas urip sing luwih apik - prosese penyakit sing ditundha lan nambah harapan urip. Nanging, HCST nduweni risiko dhewe lan nduweni angka kematian 15 persen.

Panaliten saiki nyelidhiki pangobatan kanthi penargetan penanda inflamasi, terapi pengganti enzim, terapi gen, lan transplantasi sel stem syaraf. Terapi iki kabeh ing tahap awal lan durung ngrekrut kanggo uji klinis.

Informasi kanggo artikel iki dijupuk saka:
Tegay, DH (2014). Krabbe penyakit. eMedicine.