Janjeni New Treatments
Supaya adoh, ora ana obat kanggo fibrosis cystic (CF), nanging panaliti nyambut gawe kanggo nemokake. Para ilmuwan luwih cedhak saiki. Saperangan dekade kepungkur, riset jembar wis nyebabake pangembangan obat-obatan anyar lan pangobatan sing wis ningkatake urip lan kualitas urip kanthi dramatis. Kabeh iki wis mbukak lawang kanggo riset anyar sing bisa nyebabake tamba.
Ing ngisor iki mung sawetara obat sing bisa ditindakake.
Gene Therapy
Ing taun 1989, gen sing tanggung jawab nyebabake fibrosis cyst ditemokake: gen CFTR . Penemuan iki menarik kanggo masyarakat CF. Akeh pracaya sing ditemokake bakal mimpin kanggo tamba liwat terapi gene.
Sayange, sing durung kedadeyan, nanging ora amarga ora bisa dicoba. Sawetara studi wis rampung kanggo nyoba lan mbenerake cacat genetik nanging ora ana sing sukses. Masalah paling gedhé karo terapi gen sauntara wis nemokake vektor sing bisa sacara efektif mawa gen sing wis dibenerake menyang sel kasebut.
Sanadyan isih ana pangarep-arep kanggo terapi gen. Ing Juli 2009, klompok peneliti ing Universitas Carolina Utara ing Chapel Hill wis asil apik banget nggunakake virus kadhemen umum minangka vektor kanggo nransfer gen ing sampel laboratorium jaringan paru-paru. Tim panliten iki saiki nggarap cara kanggo ngurangi virus kadhemen supaya perawatan bisa dites ing wong kanthi fibrosis kistik.
VX-770
VX-770 minangka obat sing dites dening Vertex Pharmaceuticals ing wong kanthi fibrosis cystic sing duwe paling ora siji salinan mutasi G551D. Obat kasebut bisa nemtokake cacat ing gene CFTR lan ngasilake kemampuan kanggo mbukak saluran klorida, saéngga saéngga uyah bisa mlebu lan metu ing sel kanthi bener.
Ora kaya terapi gen, VX-770 ora bakal ngganti gene sing rusak. Luwih, yen sukses, VX-770 bakal ndandani masalah ing gen sing wis ana.
VX-809
VX-809 minangka obat liya sing diuji dening Vertex Pharmaceuticals ing wong sing duwe rong salinan mutasi ΔF508-CFTR. Punika sami kaliyan VX-770, saengga saged saged ngasilaken uyah ingkang ngelampahi sel kanthi bener, nanging ngasilaken sethithik. Yen nglakoni cara sing ditindakake para panaliti, VX-809 bakal mbukak saluran klorida kanthi ngowahi protein CFTR menyang papan sing bener ing membran sel saluran nafas.
Miglustat
Miglustat minangka obat sing diprodhuksi dening Actelion Pharmaceuticals sing wis dienggo kanggo nambani kahanan liya, nanging saiki lagi diteliti kanggo panggunaan wong fibrosis kistik kang duwe rong salinan mutasi ΔF508-CFTR. Sinau cilik (mung dumadi saka 15 peserta), nanging nganti saiki wis ana janjine. Miglustat wis bisa mbalikke cacat CFTR lan mulihake aktivitas normal ing sel.
Ataluren
Ataluren, sing sepisan disebut PTC124, ditindakake dening PTC Therapeutics minangka obat sing bisa ditrapake kanggo wong CF sing nduweni mutasi omong kosong. Ing mutasi tulisan, sawijining kodhe "gibberish" muncul ing tengah kode normal ing gen CFTR.
Kode gunane kaya tandha stop, nyegah sèl saka maca kode apa wae sing bakal ditindakake sawisé iku. Ataluren bisa mbenerake masalah kasebut kanthi mbantu sel ora nglilani tanda-tanda sing mandheg lan tetep maca kode sing ana sawise, saéngga mulihake fungsi normal ing sel kasebut.
> Sumber:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Epitel Cell Respiratory CF Secara Cetha Dianggep dening Miglustat Ndarbeni Non-CF Kaya Phenotype". American Journal of Respiratory Cell and Biology Molecular . Agustus 2009.
> Yayasan Cystic Fibrosis. Juni 2009. Pipeline Pengembangan Narkoba. 24 Juli 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, lan liya-liyane. 2009 "Pengiriman CFTR menyang 25% saka Epitel Sel Surface Nguripake Tarif Normal Transport Mucus kanggo Human Cystic Fibrosis Airway Epithelium". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Juli 2009.