Carane Riset lan Pengembangan Obat-Obat Terus Dibudidaya
Apa obat yatim lan apa Uga Obat Orphan? Apa riset lan pangembangan obat-obatan sing penting lan apa hambane?
Apa sing diarani Obat Orphan? - Definisi
Obat yatim piatu kuwi obat (pharmaceutical) sing isih durung dikembangake amarga ora ana perusahaan sing bisa nemokake obat kasebut. Asring alasan sing tamba ing ora duwe bathi yaiku ana sawetara wong sing bakal tuku tamba kasebut nalika ditimbang tumrap riset lan pangembangan sing dibutuhake kanggo ngasilake tamba kasebut.
Ing tembung-tembung prasaja, obat yatim piatu yaiku perusahaan sing ora bisa ngasilake dhuwit, lan malah ngarahake upaya ing obatan sing bakal nggawa dhuwit.
Napa Sawetara Narkoba yaiku "Obat Orphan"
Perusahaan farmasi (tamba) lan bioteknologi terus-terusan nyinaoni lan ngembangake obat-obatan anyar kanggo ngobati kondisi medis, lan obatan-obatan anyar teka ing pasar. Wong sing nandhang penyakit utawa kelainan sing langka , ing sisih liya, ora weruh manawa riset tamba padha kanggo penyakit. Iki amarga jumlahe cilik lan supaya pasar potensial kanggo obat-obatan anyar kanggo ngobati penyakit iki langka (umum disebut minangka "obat yatim piatu") uga cilik.
Panyakit langka ana kurang saka 200.000 individu ing Amerika Serikat utawa kurang saka 5 per 10.000 individu ing Uni Eropa. Agensi pangaturan pamaréntah ing Amerika Serikat lan Uni Eropa kanthi mangkono njupuk langkah kanggo ngurangi disparitas iki ing pembangunan tamba
Insentif kanggo Ningkatake Pembangunan Obat Orphan
Ngelingake manawa obat-obatan sing nyukupi kanggo kelainan langka durung dikembangake ing AS lan perusahaan obat kasebut bakal nate nyebabake kerugian finansial kanggo ngembangake obatan kanggo kondisi sing langka, Kongres AS nglampahi Undang-Undang Urat Orphan taun 1983.
Perkembangan Produksi Orphan AS
US Food and Drug Administration (FDA) tanggung jawab kanggo njamin safety lan efektifitas obat-obatan ing pasar ing Amerika Serikat.
FDA ngawangun Kantor Pengembangan Produk Orphan (OOPD) kanggo mbantu ngembangake obat-obatan yatim piatu (lan produk-produk medis liyane kanggo kelainan langka), kalebu kurban riset.
Obat-obatan yatim piatu, kayata obat-obatan liyane, isih kudu ditemokake kanthi aman lan efektif liwat riset lan uji klinis sadurunge FDA bakal nyetujoni supaya marketing.
Undhang-undhang Obat Orphan AS 1983
Undhang-undhang Obat Orphan nawakake insentif kanggo ngarahake perusahaan ngembangake obatan (lan produk-produk medis liyane) kanggo pasar cilik saka individu sing kelainan langka (ing AS, 47 persen kelainan langka nyebabake kurang saka 25.000 wong). Insentif iki kalebu:
- Kridit pajak federal kanggo riset rampung (nganti 50 persen biaya) kanggo berkembang tamba asu.
- A monopoli 7 tahun dijamin babagan penjualan tamba kanggo perusahaan pisanan kanggo njaluk persetujuan pemasaran FDA saka obat khusus. Iki mung ditrapake kanggo nggunakake obat sing disetujoni. Aplikasi liyane kanggo panggunaan liya uga bisa disetujoni dening FDA, lan perusahaan bakal duwe hak pamasaran eksklusif kanggo obat kasebut uga.
- Ngeculake biaya aplikasi persetujuan obat-obatan lan biaya produk FDA taunan.
Sadurunge kanggo bagean saka Ubat Narkoba Orphan, sawetara obat yatim piatu sing kasedhiya kanggo nambani penyakit langka.
Awit UU, luwih saka 200 obat yatim piatu wis disetujoni dening FDA kanggo marketing ing AS
Efek Undhang-undhang Obat Orphan ing US Pharmaceuticals
Wiwit Undhang-undhang Obat Orphan teka ing taun 1983, iku wis tanggung jawab kanggo pangembangan obat-obatan. Miturut 2012 ana paling ora 378 obat sing wis disetujoni liwat proses iki, lan nomer kasebut terus mundak.
Conto Obat-obatan Nyedhiyakake Uga Obat Orphan
Antarane obatan sing disetujui yaiku:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) kanggo nambani spasme infantile
- Tetrabenzine kanggo ngobati chorea sing ana ing wong sing ditandhani Huntington
- Enzim therapy panggantos kanggo wong sing nduweni gangguan panyimpenan glycogen, penyakit Pompe
Riset lan Pengembangan Internasional kanggo Narkoba Orphan
Kaya Kongres AS, pamaréntah Uni Eropa (EU) wis ngakoni kudu ningkatake riset lan pangembangan obat yatim piatu.
Komite ing Orphan Medicinal Products
Diadegaké ing taun 1995, Badan Obat Éropah (EMEA) tanggung jawab kanggo njamin keamanan lan kaséhatan pangobatan ing pasar ing EU. Iku ndadekke sumber ilmiah saka 25 Negara Anggota Uni Eropa. Ing taun 2000, Komite ing Produk Medicinal Orphan (COMP) didegaké kanggo ngawasi pangembangan obat yatim piatu ing EU.
Peraturan ing Orphan Produk Medis
Peraturan Produk Orphan Medicinal, sing disetujoni dening Dewan Eropa, menehi insentif kanggo pengembangan obat yatim piatu (lan produk-produk medis liyane kanggo kelainan langka) ing Uni Eropa, kalebu:
- Ngeculake biaya sing gegandhengan karo proses persetujuan marketing.
- Monopoli 10 tahun dijamin babagan penjualan obat kanggo perusahaan sing pisanan nampa panjalukan marketing EMEA saka tamba. Iki mung ditrapake kanggo nggunakake obat sing disetujoni.
- Wewenang marketing komunitas - prosedur otorisasi marketing terpusat sing ngluwihi kabeh negara anggota Uni Eropa.
- Bantuan Protokol, sing tegese menehi saran ilmiah kanggo perusahaan obat babagan macem-macem tes lan uji klinis sing perlu kanggo obat sing dikembangake.
Regulasi Produk Orphan Medicinal duweni efek sing padha ing UE yen UU Orphan wis ana ing AS, nemen nambahake pembangunan lan pamasaran obat orphan kanggo kelainan langka.
Bottom Line ing Undhang-undhang Obat Orphan
Ing wektu iki ana akeh kontroversi liwat Orphan Drug Act, kanthi perlu kanggo perawatan kanggo penyakit langka ing salah sawijining sisane, lan pitakonan babagan kesinambungan ing pihak liyane. Kanthi matur nuwun, tumindak kasebut, ing Amerika Serikat lan Eropa wis ngetokake kesadaran kanggo akeh penyakit langka, sing, nalika ditambahake bebarengan, ora kabeh sing ora umum.
Sumber:
Herder, M. Apa Tujuan UU Obat Orphan? . PLOS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., lan R. Griggs. Efek sing ora diidini saka Produk Produk Orphan kanggo Gangguan Neurologis Langka. Riwayat Neurologi . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Merancang Produk Orphan: Obat-obatan lan Produk Biologis. Dianyari 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm